美藥管局批準(zhǔn)近20年來首款阿爾茨海默病新藥

新華社華盛頓6月7日電（記者譚晶晶）美國食品和藥物管理局7日批準(zhǔn)一款治療阿爾茨海默?。ㄋ追Q老年癡呆癥）的新藥。據(jù)介紹，這是美國自2003年以來批準(zhǔn)的首款治療阿爾茨海默病的藥物，也是首款靶向該疾病潛在病理生理學(xué)機(jī)制的療法。

這款名為Aduhelm的新藥由美國生物技術(shù)公司百健研發(fā)，通過美藥管局“加速審批”通道獲批。“加速審批”可使藥物在最終臨床結(jié)果得出前獲批。但以這種方式獲批的藥物還必須通過一個審批后試驗(yàn)，不能通過該試驗(yàn)驗(yàn)證其療效的藥物將按藥管局相關(guān)程序退出市場。

美藥管局在一份聲明中說，美國約有620萬名阿爾茨海默病患者。研究人員針對該藥物開展了三項獨(dú)立研究，涉及3482名阿爾茨海默病患者。研究包括隨機(jī)雙盲對照試驗(yàn)，使用不同劑量藥物進(jìn)行效果評估。接受藥物治療的患者大腦中β-淀粉樣蛋白斑塊有顯著減少，且減少程度與用藥劑量和時長相關(guān)聯(lián)，接受安慰劑治療的患者蛋白斑塊沒有變化。

阿爾茨海默病是一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，臨床上以記憶障礙、失語、執(zhí)行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現(xiàn)為特征，病因迄今尚不明確。β-淀粉樣蛋白的異常積累是阿爾茨海默病的早期表現(xiàn)之一，最終可在大腦中形成斑塊，破壞神經(jīng)突觸的功能。

據(jù)美藥管局介紹，該藥的處方信息說明該藥會導(dǎo)致淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常，但多會在一段時間后消失；此外還可能出現(xiàn)血管性水腫、蕁麻疹等過敏反應(yīng)。其他常見副作用還包括頭痛、跌倒、腹瀉、意識模糊等。

據(jù)美國媒體報道，一些美國醫(yī)學(xué)專家認(rèn)為該藥靶向的是阿爾茨海默病的潛在病理生理學(xué)機(jī)制而不是癥狀，臨床上尚未被證明可以顯著減緩該退行性疾病的進(jìn)程，因此是否應(yīng)獲批存在爭議。美藥管局藥物評估和研究中心主任帕特里齊婭·卡瓦佐尼表示，盡管該藥物在臨床方面的數(shù)據(jù)很復(fù)雜，但美藥管局認(rèn)為有大量證據(jù)表明它能夠減少大腦中的β-淀粉樣蛋白斑塊，這些斑塊的減少很可能給患者帶來重要益處。