世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生

賀建奎。 賀建奎實驗室 供圖

賀建奎實驗室研究人員在做胚胎注射。 賀建奎實驗室 供圖

人民網深圳11月26日電（呂紹剛、陳育柱）11月26日，來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用于疾病預防領域實現歷史性突破。

這次編輯峰會于2018年11月27—29日由美國國家科學院、美國國家醫學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯合舉辦。據賀建奎介紹，基因編輯手術比起常規試管嬰兒多一個步驟，即在受精卵時期，把Cas9 蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭發二十分之一細的針注射到還處于單細胞的受精卵里。他的團隊采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術，這種技術能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術刀”。

這次基因手術修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關閉致病力最強的HIV 病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV 病毒。

賀建奎還將在峰會現場展示他領導的項目組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數據。在50枚人類胚胎基因測序結果顯示，未發現脫靶現象；而所有人類正常胚胎里面，有超過44% 的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果，證明基因手術成功，并未發現脫靶現象。他表示，結果仍然需要時間觀察與檢驗，因此準備了長達18年的隨訪計劃。

CRISPR/Cas9 技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。賀建奎強調：“對于少數家庭來說，基因手術是治愈遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望。” 他還率先提出基因技術研究和應用領域需遵循的“核心價值”，包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”（Mercy for families in need）、僅僅用于嚴重疾病的“有所為更有所不為”（Only for serious disease, never vanity)、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命運不能由基因來決定的“生活需要奮斗”（Genes do not define you )、“促進普惠的健康權”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5項倫理原則。

美國哈佛醫學院遺傳學教授、基因工程知名專家喬治⋅丘奇George Church 說：“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢，我認為賀建奎選擇了一個非常好的目標基因。”

不久前，中山大學一研究團隊發布了國內首份針對普通公眾和HIV 攜帶者關于基因編輯認知的比較報告，超六成受訪者對基因編輯技術的運用持積極態度。575份HIV 攜帶者問卷顯示，有94.78% 的HIV 攜帶者支持基因編輯技術用于預防HIV 。另據美國皮尤研究中心2018年4月針對2537名美國成年人的一項調查顯示，60% 的美國人支持對未出生嬰兒進行基因編輯，認為為了降低患嚴重疾病的風險，基因編輯是一種有效的醫療手段。